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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

“人才引领驱动”高质量发展的湖北实践******

　　习近平总书记在党的二十大报告中提出，必须坚持“人才是第一资源”，深入实施“人才强国战略”，坚持“人才引领驱动”。

　　高质量发展是全面建设社会主义现代化国家的首要任务。开辟发展新领域新赛道，不断塑造发展新动能新优势，核心支撑在人才，关键是要坚持人才引领驱动，走出一条从人才强、科技强，到产业强、经济强的发展道路。

　　近年来，从出台人才发展激励“十六条”，到支持湖北实验室开展人才管理体制改革，再到首次在全省范围开展“人才服务月”活动……一项项有力举措，正将“惟楚有才”的美誉转化为“人才兴鄂”的现实生产力，“湖北造就人才、人才成就事业”的发展生态已然形成。

　　踏上新征程，沿着总书记指引的方向，湖北坚持人才引领驱动，以人才“智高点”抢占发展“制高点”，拉开了以人才之能助力先行区建设的行动大幕。

　　坚持以用为本，建立以人才核心支撑的科技创新和产业竞争优势

　　创新驱动，实质上是人才驱动。

　　积极创建武汉国家级吸引和集聚人才的平台，依托在鄂全国重点实验室、湖北实验室、重大科技基础设施等高能级创新载体，组织广大科技人才开展“尖刀”技术攻关，涌现出一批重大科技成果，有力提升产业链供应链韧性和安全水平。

　　人才引领产业，产业集聚人才，产才融合发展，是打造现代化产业体系的必由之路。

　　荆门高新区通过引进锂电行业巨头湖北亿纬动力有限公司董事长刘金成博士、循环经济龙头企业格林美公司董事长许开华教授投资兴业，带动新宙邦、恩捷股份、科达利等产业链细分领域项目集群落户，形成化工循环、装备制造、新能源新材料等3条千亿级产业链。目前，荆门高新区人才总量已近7万人，柔性引进两院“院士”2人，入选国家级和省级重点人才计划专家10人。

　　推进人才发展一体化，赋能区域协调发展

　　去年12月底，“武汉都市圈”“襄阳都市圈”“宜荆荆都市圈”人才发展联盟相继揭牌运行，以人才一体化示范引领区域协调发展一体化，增强城市群整体竞争力，加快构建新发展格局。

　　鄂州与武汉50多家高校、科研院所建立战略合作关系，组建产业技术研究院3家，创建省级科技创新平台28家，引进专家教授612名。黄石联合武汉高校组建12家主导产业技术研究院，集聚科技领军人才和核心专家78名。黄冈与武汉60余所高校院所开展产学研合作，转化科技成果194项……

　　湖北隆中实验室与湖北应急产业技术研究院（随州）、湖北华阳汽车变速系统股份有限公司（十堰）签订人才发展合作协议，致力促进人才资源共建共享、优势互补、互利共赢。

　　宜昌、荆州、荆门、恩施积极谋划绘制《宜荆荆恩千亿产业人才地图》，引导人才向区域内绿色化工、新能源新材料、生物医药、装备制造等重点产业集聚。

　　完善人才战略布局，把建设战略人才力量作为重中之重来抓

　　战略人才力量是支撑高水平科技自立自强的重要力量。

　　近年来，我省制定《关于支持战略科技人才后备力量的若干措施》，从量身定制搭建科研和学术交流平台、周期内给予每人500万元经费支持、提供礼遇和绿色通道服务等10个方面，给予战略科技后备人才“见苗浇水、精准滴灌”式支持。

　　优化实施省科技创新战略团队项目，将解决“卡脖子”关键核心技术问题作为项目遴选重要条件，重点面向光电子信息、智能制造、新材料、生物健康等领域，遴选79个科技创新团队，其中35个涉及技术攻关，474名科技人才参与其中。

　　持续实施省青年拔尖人才培养项目，在首批遴选135人的基础上，首次采取“评审制+举荐制”方式，择优选拔第二批110名青年人才，两批次全周期支持资金达1.3亿元。加强青年科技人才支持力度，我省获批12个国家重点研发计划青年科学家项目，立项数居全国第4。

　　制定出台《关于加强卓越工程师队伍建设的若干意见（试行）》，成为该领域全国第一份省级层面出台的综合性文件。对标全省重大产业布局，推动建设卓越工程师校企“1+1”实践实训基地。组建省制造业工程师协会，开展全球光电子信息卓越工程师大赛，吸引海内外优秀工程技术人才来鄂创新创业。

　　坚持各方面人才一起抓，技工院校在校生突破10万人，社会事业人才总量突破6.5万人，全省人才队伍规模、结构、层次进一步优化。

　　放权松绑减负，让人才各尽其用、各展其才

　　近年来，我省聚焦人才培养、使用、评价、服务、支持、激励等重点领域关键环节，纵深推进人才发展体制机制改革，实施更加积极、更加开放、更加有效的人才政策，人才创新创造活力进一步迸发。

　　——加快放权，向用人主体真授权、授到位。去年，长飞光纤、华工科技、高德红外、人福医药、华中数控、盛隆电气、国创高科等7家高新技术企业获授高级职称评审权。

　　——减少“繁文缛节”，让人才有更多自主支配权。出台“松绑财政科研经费20条”，试行科研经费“包干制”、行政助理、经费审计师等制度，赋予重点用人单位和战略科技人才更大技术路线决定权、更大经费支配权、更大资源调度权。

　　——强化激励，让人才有更多获得感。在湖北自贸区试行高端人才和紧缺人才个税奖补政策；对战略科学家、科技领军人才等高层次人才实行年薪制、协议工资制、项目工资等灵活多样的收入分配形式；武汉市经开区发布 “人才政策黄金十条”：对战略科技人才，给予最高1亿元资金资助……

　　——合理评价，催发人才创新激情。深入推进国家科技成果评价改革试点，承接开展国家科技人才评价改革试点，着力破解科技成果评价、科技人才评价难题；制定特殊人才举荐认定办法，展示湖北“不拘一格选人才”的开放姿态；在全国率先推行人才动态评价“注册制”“积分制”，构建多元化人才评价制度。

　　办好人才“关键小事”，塑造以诚待才的人才发展生态

　　我省从优化人才环境、提供便利化服务等方面着手，涵养“近悦远来”的人才发展生态——

　　去年，首次在全省范围内集中组织“人才服务月”活动，开展政策宣讲活动1368场次，直接受益97万余人次，推出金融支持人才产品200余款，组织7000余名专家人才参加健康体检，协调解决3000余名高层次人才子女入学问题，筹集人才房源7.5万余套，发放人才房补超过2400万元，人才获得感、归属感进一步增强。

　　宜昌市健全以“实习求职免费住、就业3年免房租、购房帮忙付首付、购房贷款提额度、公积金还款无压力”为核心的人才低成本易居政策体系，并在全国首创推出在校大中专学生预缴住房储备金制度，受到广大人才热烈欢迎。

　　眼下，荆楚大地正在成为各方英才心生向往之地、价值实现之地。奋进建设先行区新征程，各类人才奋楫争先正当时。（李婷）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）